Verschiedene Formen der Gentherapie bei Adrenomyeloneuropathie (AMN) und Adrenoleukodystrophie (ALD)

Teil 1: Gentherapie bei und Adrenoleukodystrophie (ALD) Teil 2: Gentherapie für Adrenomyeloneuropathie (AMN): Herausforderungen und Chancen

Teil 1: Als Alternative/Ergänzung zur Stammzelltransplantation wurde die Gentherapie zur Behandlung der zerebralen Verlaufsform der Adrenoleukodystrophie (CALD) von der Firma bluebird bio entwickelt. Dadurch, dass in körpereigene Stammzellen das intakte Gen eingeschleust wird, entfallen Immunreaktionen zwischen Transplantat und Patienten, die Therapie ist besser verträglich. In der ersten Studie wurden 32 Jungen mit CALD behandelt, eine Nachfolgestudie mit einer etwas geänderten Vorbehandlung rekrutiert derzeit Patienten weltweit. Ab Herbst 2020 kann die Therapie wohl auch in Leipzig wieder angeboten werden. Die neuesten Behandlungsergebnisse werden vorgestellt und diskutiert.

Teil 2: Während die Stammzelltransplantation eine Möglichkeit zur Therapie von ALD darstellt, fehlt eine effektive Therapie für AMN. Auch hier stellt eine andere Art der Gentherapie möglicherweise eine Option dar. In diesem Teil werden Chancen und Risiken dieses neuen Ansatzes diskutiert.

Dr. PD Jörn Sven Kühl (Universitätsklinikum Leipzig)

Prof. Florian Eichler  (Harvard Medical School)

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