ELA Deutschland begrüßt positive Nutzenbewertung des MLD-Neugeborenen-Screenings durch das IQWiG

Die positive Nutzenbewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) zum Neugeborenenscreening auf Metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist ein bedeutender Meilenstein für Kinder mit MLD und ihre Familien.

Der Abschlussbericht bestätigt, dass ein frühzeitiges Erkennen der Erkrankung durch ein Neugeborenenscreening einen relevanten Nutzen ermöglicht. Kinder können dadurch bereits vor dem Auftreten schwerer Symptome erkannt und geeigneten Therapien zugeführt werden. Insbesondere die Gentherapie zeigt eindrucksvoll, welches Potenzial eine Behandlung vor Krankheitsbeginn besitzt.

„Diese Bewertung ist ein entscheidender Schritt für die Zukunft vieler Kinder. Bei MLD kommt es auf schnellen Therapiebeginn an, denn wenn schon erste Symptome auftreten, sind häufig bereits unwiederbringliche Schäden entstanden. Ein Screening kann Kindern die Chance geben, rechtzeitig erkannt und behandelt zu werden“, sagt Michael Scholz, Vorsitzender von ELA Deutschland e.V.

Michael Scholz begleitet den Beratungsprozess im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) als themenbezogener Patientenvertreter und bringt dort die Perspektive der betroffenen Kinder und Familien ein. „Hinter der wissenschaftlichen Bewertung stehen nicht nur Daten und Studien, sondern reale Lebenswege von Familien. Als Patientenvertreter ist es mir wichtig, diese Erfahrungen in den Entscheidungsprozess einzubringen und sichtbar zu machen, welche Bedeutung eine frühe Diagnose für die Betroffenen hat.“

ELA Deutschland hat den Weg zum MLD-Neugeborenenscreening seit vielen Jahren gemeinsam mit Familien, Fachleuten und wissenschaftlichen Partnern begleitet. Die Erfahrungen der Betroffenen zeigen deutlich den Unterschied zwischen einer Diagnose nach eingetretenen Schäden und einer Diagnose zu einem Zeitpunkt, an dem moderne Therapien noch wirksam eingreifen können.

„Wir sehen heute, was möglich ist, wenn Kinder vor Symptombeginn erkannt werden. Deshalb gehören Screening und Therapie untrennbar zusammen. Jedes Kind mit MLD verdient die Chance auf eine bessere Zukunft“, so Scholz.

Der IQWiG-Abschlussbericht ist nun eine wichtige Grundlage für die weiteren Beratungen im G-BA. ELA Deutschland appelliert an alle Beteiligten, diesen Fortschritt konsequent weiterzuführen und die Voraussetzungen für ein bundesweites Neugeborenenscreening auf MLD zu schaffen.